和誉医药于2024年11月12日 通过美通社发布新闻稿《全球关键 3 期研究显示匹米替尼显著提升腱鞘巨细胞瘤患者的临床疗效》。请注意，原文第2段第"NRS；与基线相比，平均变化为-3.00%，安慰剂组为- 0.57%，BPI；-2.32%对0.23%的基线平均变化"表述有误/包含不准确信息，正确的表述/内容应为："值得注意的是，该研究还表明，匹米替尼治疗对与TGCT重要患者临床结果相关的次要终点有统计学意义和临床意义的显著改善，这些次要终点包括按数字评定量表测定僵硬程度（NRS；与基线相比，平均变化为-3.00，安慰剂组为- 0.57，p<0.0001），和按简明疼痛量表测定疼痛程度（BPI；-2.32对0.23的基线平均变化，p<0.0001）。MANEUEVER研究第1部分的详细疗效和安全性数据将在即将召开的医学会议上公布。" 特此更正。更新后的全文如下：
全球关键 3 期研究显示匹米替尼显著提升腱鞘巨细胞瘤患者的临床疗效
– MANEUVER 研究达到主要终点，第 25 周的客观缓解率 （ORR） 为54.0%，而安慰剂组为3.2%（p<0.0001）-
– 在所有关键次要终点（包括疼痛和僵硬）方面也取得了有统计学意义和临床意义的显著改善-
– 每日一次口服匹米替尼的治疗耐受性良好，因治疗相关不良事件而终止治疗的比例极低-
– 匹米替尼1b期最新研究结果显示，其最佳客观缓解率达85%，中位治疗持续时间达到20个月–
上海2024年11月12日 /美通社/ -- 和誉医药今天宣布，根据独立盲审委员会（BIRC）的RECIST v1.1标准，评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的3期MANEUVER研究在第25周客观缓解率（ORR）方面取得了统计学意义上的显著改善，达到54.0%，而安慰剂为3.2%。
值得注意的是，该研究还表明，匹米替尼治疗对与TGCT重要患者临床结果相关的次要终点有统计学意义和临床意义的显著改善，这些次要终点包括按数字评定量表测定僵硬程度（NRS；与基线相比，平均变化为-3.00，安慰剂组为- 0.57，p<0.0001），和按简明疼痛量表测定疼痛程度（BPI；-2.32对0.23的基线平均变化，p<0.0001）。MANEUEVER研究第1部分的详细疗效和安全性数据将在即将召开的医学会议上公布。
在 MANEUVER 研究中，匹米替尼展现出良好的的耐受性，安全性数据与先前报告的数据一致，没有胆汁淤积性肝毒性发生。治疗中匹米替尼组出现的不良事件 （TEAE）导致治疗终止和剂量下调的患者分别是1.6%（1名）和7.9%（5名）。
"腱鞘巨细胞瘤往往多发于年轻人。这种罕见的良性肿瘤生长在关节内部和周围，主要影响处于工作年龄的年轻人和中年人。腱鞘巨细胞瘤主要表现为关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，会严重影响日常活动能力，限制患者的工作和社交生活。其一般需要通过手术进行治疗，但是术后的高复发率以及反复手术可能带来的并发症给患者带来了巨大挑战，因此迫切需要能够控制肿瘤生长的系统性疗法。" 北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗中心主任牛晓辉教授表示，"基于MANEUVER研究的最新数据以及匹米替尼对CSF-1R的高选择性和有效抑制作用，加上每日一次的口服给药方式还有助于提高患者的长期依从性，匹米替尼有可能为腱鞘巨细胞瘤患者建立一种新的治疗模式。
和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士表示："MANEUVER 是一项具有里程碑意义的全球性研究。它是首个在多个地区以均衡比例招募亚洲和西方腱鞘巨细胞瘤患者的全球性试验。这样就可以进行详细的结果比较，有助于更深入地了解不同人群的疾病特征和潜在的反应差异。匹米替尼代表了新兴CSF-1R抑制剂类别的关键进展，有望为全球的腱鞘巨细胞瘤患者提供新型口服小分子药物治疗方案。我们期待和默克团队紧密合作，共同推动匹米替尼的注册申报，让匹米替尼成为系统性治疗腱鞘巨细胞瘤的首选方案！"
2023年12月，和誉医药与总部位于德国达姆施塔特的领先科技公司默克医药健康达成许可协议，授予其在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家商业化许可，以及匹米替尼全球商业权利的独家选择权。
"对于主要由CSF-1过表达引起的TGCT，临床上迫切需要有效且耐受性良好的系统性治疗，该疾病会导致关节组织增厚和过度生长，严重影响患者的生活。MANEUVER的III期数据证实了和誉医药I期研究的结果，表明pimicotinib靶向CSF-1有望为患者提供新的治疗选择。我们将与和誉医药合作并审阅该研究数据，准备和中国的监管机构分享研究结果，我们的共同目标是尽快将pimicotinib带给有需要的患者。"默克医药健康全球研发负责人兼首席医学官Danny Bar-Zohar表示。