- 复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）恶性程度高，且异质性强、发病机制复杂，生存预后很差，3年生存率仅有23%。
- 近十年来未有针对r/r PTCL的创新药上市，目前单药治疗疗效存在瓶颈，亟需突破性疗效新方案。
- 高瑞哲®是全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的PTCL新机制治疗药物。
- 高瑞哲®单药治疗PTCL突破治疗瓶颈：深度缓解，全面获益，更长生存。
上海2024年6月19日 /美通社/ -- 迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布，公司自主研发的I类新药——淋巴瘤领域全球首个且唯一高选择性JAK1抑制剂高瑞哲®（通用名：戈利昔替尼胶囊）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。
全面突破PTCL治疗瓶颈：深度缓解，全面获益，更长生存
高瑞哲®此次在国内通过优先审评获批上市，是基于全球关键性注册临床研究"JACKPOT8 B部分"（JACKPOT8 Part B、JACKPOT8B），该研究旨在评估高瑞哲®治疗r/r PTCL的疗效和安全性，主要终点为独立影像评估委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）。研究结果在2023年第65届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布，并同步发表于《柳叶刀•肿瘤学》（Lancet Oncology，IF：54.4）。
研究结果显示，高瑞哲®单药治疗r/r PTCL：
- 深度缓解：经IRC确认的ORR达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%，均是既往靶向治疗方案的近2倍。
- 全面获益：在不同亚型PTCL中均观察到肿瘤缓解，满足了既往药物无法覆盖的PTCL亚型的治疗需求。
- 更长生存：中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月（现有其它疗法的DoR小于12个月）。
JACKPOT8研究主要研究者、北京大学肿瘤医院朱军教授表示："高瑞哲®具有新机制、新结构，是全球首款针对PTCL的口服JAK1高选择性抑制剂，具有良好的药代动力学特性，是唯一在淋巴瘤领域有突破的JAK抑制剂，从机制及临床结果验证了其具有PTCL全亚型获益的潜质，单药治疗r/r PTCL ORR达到44.3%，DoR达到20.7个月，高瑞哲®的获批上市有望冲破PTCL治疗瓶颈，为PTCL诊疗带来新格局。"
新机制、新结构，破局PTCL领域"十年无创新药"困境
PTCL是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低，一线标准治疗为CHOP为基础的四联化疗，治疗后缓解的患者存在极高复发风险。r/r PTCL患者的生存预后极差，针对这一群体的既往单药治疗效果极为有限，3年生存率仅为23%，中位总生存期（OS）仅5.8个月，并且该领域近十年没有创新药上市，临床治疗瓶颈亟需创新突破。
迪哲最早发现并验证了JAK/STAT通路是治疗PTCL的高潜力干预靶点，开创了全球首个通过靶向JAK/STAT通路治疗PTCL的全新作用机制。同时，独特的"两氢键一盐桥"创新分子结构设计，实现了高瑞哲®对JAK1的极高选择性（相对JAK家族其它成员高200-400倍）和长半衰期，可在持续稳定强抑制PTCL的同时，大幅提高治疗安全性和耐受性。
迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示：
"非常欣喜地看到，高瑞哲®作为全球首个且唯一治疗PTCL的高选择性JAK1抑制剂，在中国正式获批上市，让中国患者能够率先受益于'全球首创'创新疗法。这是迪哲在1年内成功上市的第二款全球首创/潜在同类最佳源头创新药，凭借全新作用机制，高瑞哲®能有效治疗各亚型PTCL，填补了既往药物在多个亚型治疗上的空白。迪哲医药始终坚持源头创新，致力于推出全球首创和具有突破性潜力的创新疗法，填补全球未满足的临床需求。高瑞哲®已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的'快速通道认定'，我们将加速全球研发进程，为全世界更多患者提供更优治疗选择。"
凭借疗效和安全性优势，高瑞哲®连续4年入选ASCO、ASH和ICML等国际顶尖学术大会6项口头报告，相关研究结果发表于国际权威期刊《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology，IF：51.8）和《柳叶刀•肿瘤学》（Lancet Oncology，IF：54.4）。今年4月，高瑞哲®作为纳入国家药监局（NMPA）优先审评程序的创新药，获《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版）》Ⅱ级推荐。